礼来

2023年1月19日，礼来被FDA敲了一闷棍。其备受瞩目的阿尔茨海默病新药Donanemab（D药）在美国加速上市的申请遭到FDA发送完整回复函（CRL），被拒了 。 FDA表示，递交上市申请所基于的临床试验中，接受至少12个月药物治疗的患者数量有限（至少为100名）。除此之外，FDA在完整回复函中未提及其它缺陷。此前各路分析师、行业人士、媒体都极为看好D药的获批都极为看好，一是因为FDA曾对阿尔茨海默病领域表现过无比宽容的态度，二是因为D药与已上市的Aduhlem（A药）在头对头比较中做出了极显著的差异，堪称完胜。

Soligenix

2月14日，Soligenix宣布收到FDA的RTF（Refuse to file）信函，意味着FDA否决了SGX301用于皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的新药申请（NDA）。

(资料图)

FDA认为该公司递交的NDA不完整，无法进行实质性审查。受此消息影响，Soligenix公司股价暴跌约40%。

Cytokinetics

2月28日，细胞动力学公司（Cytokinetics）宣布，已收到FDA发布的一份关于omecamtiv mecarbil用于治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）新药申请的完整回复函。 FDA表示， 该NDA申请基于的GALACTIC-HF研究缺乏足够的说服力，无法证明其在降低HFrEF成人的心力衰竭事件和心血管死亡风险方面的有效性。FDA表示， 需要omecamtiv mecarbil额外临床试验的结果来建立有效治疗HFrEF的实质证据，其益处大于风险。

Veru

3月4日，FDA拒绝了Veru公司sabizabulin药物的紧急使用授权（EUA）申请，该药物用于治疗患有中度至重度Covid-19的住院成人患者，这些患者患有ARDS(急性呼吸窘迫综合征)的风险很高。

Veru首席执行官Mitchell Steiner表示，FDA拒绝使用该药是因为可能存在未知影响，或研究的不确定性。在咨询委员会之前准备的简报文件中，FDA对Veru提交的关键数据表达了担忧。FDA表示，在小型试验中，虽然sabizabulin达到了降低死亡率的目标，但指出了不确定性，即使这些不确定性在个体上没有问题，但对结果提出了疑问。

艾伯维

3月22日，艾伯维宣布，已收到FDA就ABBV-951（foslevodopa / foscarbidopa）新药上市申请发出的完整回复函。

在信中，FDA要求艾伯维提供ABBV-951设备（泵）的额外信息作为NDA的一部分，不需要再额外做与该药相关的疗效和安全性试验。艾伯维表示，将会尽快重新提交NDA。

Incyte

3月23日，Incyte宣布，FDA已就JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼缓释片（每日1次）的上市申请发出了完整回复函（CRL）。该产品拟用于治疗某些类型的骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病。

FDA承认，Incyte所提交的研究达到了基于曲线下面积（AUC）参数的生物等效性目标，但还 提出了额外的批准要求。Incyte计划与FDA会面以确定下一步行动。

结语

美国一直是创新药的超级市场，被FDA批准上市往往相当于拿到了全球通行证。但近年来FDA在创新药的上市审批上日渐趋严，以高标准、高要求将多款创新药被拒之门外。上市申请被拒除了影响产品的商业化进程外，对于严重依赖于某一单品的小型制药公司更可能是致命的，很多公司在公布CRL消息后都遭遇了重大的股市打击。

内容来源：生物药大时代 责任编辑：胡静 审核人：何发